A settembre 2010, EURORDIS e 10 Federazioni Nazionali delle Malattie Rare hanno unito le proprie forze per raccogliere informazioni sulla reale situazione dei malati europei nei riguardi dell’accesso ai farmaci orfani. L’idea alla base di questo studio collaborativo era di scoprire se tutti i farmaci orfani che avevano ricevuto l’autorizzazione alla commercializzazione in Europa, a partire dall’adozione del Regolamento europeo sui prodotti medicinali orfani nel 2000, fossero realmente disponibili per le persone affette da malattie rare in ciascuno dei loro Paesi.
Per realizzare questo obiettivo, le Federazioni Nazionali hanno raccolto informazioni direttamente attraverso i propri affiliati o tramite sondaggi inviati alle autorità nazionali competenti, alle farmacie, alle compagnie di assicurazione e ai professionisti del settore sanitario nei rispettivi Paesi. EURORDIS ha fornito un modello comune, ha inserito dati, effettuato l’analisi e dato un feedback sui risultati a tutti i partecipanti. Tutte le 20 Federazioni Nazionali facenti parte del Consiglio delle Federazioni Nazionali, sono state invitate ad unirsi allo sforzo di collaborazione e 10 di queste hanno accettato l’invito (Belgio, Danimarca, Francia, Grecia, Ungheria, Italia, Olanda, Romania, Spagna e Svezia).
L’indagine ha analizzato la questione dell’accesso a 60 farmaci orfani con un’autorizzazione alla commercializzazione in Europa. 480 su 600 questionari inviati (60 farmaci x 10 nazioni) sono stati rispediti compilati. La popolazione dei 10 Paesi partecipanti rappresenta 256 milioni di persone in totale e la misura delle persone che potrebbero essere potenzialmente interessate dall’indagine basata sulla prevalenza della malattia, rappresenta 2.1 milioni.
Il primo risultato apprezzabile dell’indagine è stato che, sebbene le associazioni di malati, sembravano essere, per i propri affiliati, le più ovvie fonti di informazione sulla disponibilità dei farmaci, era comunque molto difficile per loro ottenere dati comparabili tra Paesi e prodotti. Le informazioni sui prezzi erano particolarmente inconcludenti, in quanto molti malati in effetti non conoscono il prezzo ufficiale del farmaco nel proprio Paese, o il prezzo reale pagato dal proprio sistema sanitario nazionale.
“Questa indagine è stata assolutamente necessaria per avere una prova chiara della situazione generale, prima di poter avviare la nostra battaglia per un accesso equo ai farmaci orfani. Come ho cominciato a raccogliere informazioni sui prezzi e la disponibilità dei farmaci orfani, mi sono resa conto di quanto questo fosse complesso, poiché è difficile disporre di informazioni chiare e i dati sono scarsi persino all’interno delle stesse associazioni”, spiega Simona Bellagambi di UNIAMO. “Ho imparato che ci sono meccanismi diversi e complicati per ottenere il prezzo finale. Infatti, grazie a quest’indagine, ho realizzato che in Italia vi è una grande differenza tra il prezzo, fissato dall’Agenzia Italiana del Farmaco, e il costo, coperto dal Sistema Sanitario Nazionale”.
Uno dei risultati più importanti dello studio è stato che per il 22% di tutti i farmaci orfani oggetto del sondaggio, le Federazioni Nazionali non erano in grado di dire se fossero disponibili o meno e, nell’8% dei casi, hanno confermato che i farmaci orfani non erano disponibili. “Tuttavia, 10 malati su 100 e, forse, 30 malati su 100 in Europa, non hanno accesso ai farmaci che non sono stati designati come orfani e non hanno ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione a livello europeo, ma per i quali le industrie hanno comunque ottenuto degli incentivi speciali e un sostegno finanziario”, afferma Yann Le Cam, Direttore Generale di EURORDIS. “Questo è inaccettabile ed è contrario sia allo spirito che al testo del regolamento europeo sui farmaci orfani”.
Un altro importante risultato è stato il numero di farmaci orfani disponibili per Paese partecipante. In Francia, Olanda e Danimarca il 90% dei 60 farmaci orfani autorizzati sono disponibili, mentre in Spagna, Grecia e Romania solo un terzo dei farmaci orfani autorizzati è disponibile sul mercato. Un terzo gruppo di nazioni tra le quali Italia, Ungheria e Belgio, hanno approssimativamente due terzi disponibili. Non è stato possibile includere i dati per la Svezia, in quanto non si disponeva di un numero adeguato.
Se si considera la disponibilità dei farmaci orfani per gruppi di malattie, la maggiore disponibilità riguarda le malattie metaboliche (64%) e i tumori rari (59%). Questo è in evidente contrasto con i farmaci orfani prescritti in altri campi terapeutici, come la cardiologia, la neurologia o l’ematologia, dove i farmaci sono meno disponibili. “Il problema della disponibilità dei farmaci orfani per il trattamento delle malattie metaboliche in tutti i Paesi è minore, il che dimostra che è possibile rendere un farmaco orfano disponibile in tutti i Paesi europei. Questo ha a che fare con un’organizzazione migliore e proattiva dei malati, degli specialisti medici e dei centri di eccellenza riguardo l’accesso ai nuovi farmaci”, sostiene Yann Le Cam.
“In alcuni Paesi la percentuale di malati che hanno accesso ai farmaci orfani sembra essere più alta della percentuale di farmaci orfani disponibili. A prima vista sembra essere una buona notizia, tuttavia, approfondendo l’analisi, vediamo che sono i farmaci che trattano le condizioni più rare ad essere meno disponibili. Pertanto, sebbene meno persone siano affette, la realtà per ciascuno di questi malati è più drammatica”, spiega il dottor Faurisson, Consulente per la Ricerca Clinica presso EURORDIS. “Attraverso lo studio è risultato ovvio che più rara è la condizione e più piccolo è il Paese, meno i malati hanno accesso ai farmaci orfani”.
Un altro risultato rivelato dall’indagine è stato che i farmaci orfani rimasti più a lungo sul mercato non diventano più ampiamente disponibili. “Sebbene la quarta indagine di EURORDIS sulla disponibilità dei farmaci orfani nel 2007 abbia alimentato la speranza che questi farmaci potessero essere disponibili in sempre più Paesi, l’indagine del 2010 mostra che, sfortunatamente, l’aumento di disponibilità dei farmaci più vecchi, dopo un periodo iniziale di 2 anni, è rimasta tristemente stabile”, sostiene il dottor Faurisson.
L’indagine ha inoltre esplorato la situazione sul prezzo in ciascun Paese partecipante. La prima conclusione importante è che i prezzi ufficiali sono differenti in tutti i Paesi e possono variare in maniera significativa. Ma la seconda e più importante conclusione è che il prezzo ufficiale può essere differente dal costo reale. Queste differenze nel costo rendono difficile il confronto tra Paesi e la valutazione del peso finanziario dei farmaci orfani sul sistema sociale. “Una cosa è chiara: in alcuni Paesi, il governo è in grado di negoziare dei prezzi migliori per la propria popolazione, rispetto ad altri”, afferma sempre il dottor Faurisson. “E’ evidente che c’è un potenziale per un prezzo europeo per evitare che i venditori dei Paesi in cui il prezzo è più basso, possano riesportarli nei Paesi dove invece il prezzo è più alto. Ma soprattutto, per evitare che i malati e la società paghino di più in quei Paesi dove il potere di negoziazione è minore”.
Indagine di EURORDIS sull’accesso dei malati ai farmaci orfani in Europa
Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nell’edizione di Marzo 2011 della newsletter di EURORDIS
Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: © EURORDIS & Wikimedia Commons
Page created: 26/02/2011
Page last updated: 01/03/2011
Fonte: Eurordis
Staff: pemfigo.it
